FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予必要审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症

全球领先的RNAi化学疗法公司Alnylam Pharmaceuticals年初，新泽西州食品处方小儿总局（FDA）已接纳该公司lumasiran的新小儿申请人（NDA），用于外科手术1型式恶性肿瘤高草酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran颁赠了优先审查。

Lumasiran是一种各学科、肺部给小儿的靶向烷基酸乙酰1（HAO1）的RNAi外科手术小儿若无，刚刚整合用于外科手术PH1。HAO1编码甲醇酸乙酰（GO）。因此通过绝望HAO1并耗尽GO蛋白酶，lumasiran可以消除草酸盐的产生，草酸盐是各种因素PH1病理生理的代谢副产品。

PH1是一种极少见的疾病，其里草酸盐的过量产生导致草酸钙薄膜在胰脏和全身性里的沉积，并可能会导致疼痛和复发性痛风的产生和肾钙化。尽管少数患者对缺乏症B6化学疗法有完全反应，但尚无批准的PH1小儿若无化学疗法。

Lumasiran是利用Alnylam的增强比较稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合若无核心技术，可按季度进行肺部维持给小儿，并具更高的可靠度和广泛的外科手术指数。Lumasiran已赢得新泽西州和成员国的孤儿小儿名号，新泽西州食品和小儿若无总局（FDA）的突破性化学疗法名号和小儿罕见病名号，以及欧洲处方小儿总局（EMA）的优先处方小儿（PRIME）名号。

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