FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性较高草酸尿症

世界各地领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，American食品制剂品管理局（FDA）已接受该公司lumasiran的新制剂申请（NDA），用于疗法1型原发性高钾尿症（PH1）。FDA还为lumasiran颁给了须要审查。

Lumasiran是一种学术机构、牙龈给制剂的靶向羟基酸NAD1（HAO1）的RNAi疗法制剂物，正要开发用于疗法PH1。HAO1序列乙醇酸NAD（GO）。因此通过沉默HAO1并枯竭GO酶，lumasiran可以抑制钾盐的转化成，钾盐是或多或少PH1流行病学表征的代谢物产物。

PH1是一种极多见的疾病，其之中钾盐的酒精转化成随之而来钾钙晶体在肾脏和大肠之中的沉积层，并可能随之而来咳嗽和病症肾结石的形成和肾软骨。尽管少数患者对维生素B6疗法有无论如何反应，但尚无批准后的PH1制剂物疗法。

Lumasiran是利用Alnylam的增强不稳定的化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度顺利完成牙龈持续给制剂，并带有较高的耐用性和广泛的疗法指数。Lumasiran已获得American和欧盟的孤女制剂衔头，American食品和制剂物管理局（FDA）的革命性疗法衔头和小儿罕见病衔头，以及欧洲制剂品管理局（EMA）的须要制剂品（PRIME）衔头。

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